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罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)诊疗进入医保时代 治疗药物供应覆盖全国
中国网财经6月1日讯(记者 杜丁)有这样一群孩子，肌肉无力、萎缩，运动功能严重受损，甚至呼吸、吞咽等功能也受到严重影响，他们就是罕见遗传性神经肌肉疾病——脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。
2021年底，国家医保局发布消息称诺西那生钠注射液被正式纳入医保从今年1月起执行，中国SMA诊疗进入医保时代。
昨日在“SMA健康中国行公益庆典暨患者援助三周年”纪念活动上，中国初级卫生保健基金会原副理事长、生命绿洲基金管委会副主任胡宁宁表示，SMA药物治疗时代初期的经济负担成为患者心中最大的痛，这三年来，经基金会多方筹措启动的患者援助项目和一系列SMA关爱和支持项目已开花结果，切实解决了一些患者药品可及性难题。
经济负担依旧是影响患者接受治疗的主要原因
中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，中国罕见病联盟将继续发挥桥梁作用，连接政府、医学界、公益组织、制药企业等社会多方在疾病筛查、患者教育、康复训练、多层次保障体系构建等方面持续努力，惠及更多患者。
资料显示，作为一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病， SMA在活产新生儿中的发病率约为万分之一。在很长一段时期内，SMA并无有效的治疗手段和用药选择，疾病管理仅限于症状控制、呼吸支持、营养支持等辅助治疗方法。随着全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液于2019年2月通过优先审评审批程序在中国大陆获批，国内SMA患者“无药可用”的困境成为历史。
“由于罕见病药物价格高且需长期治疗，减轻患者的经济负担提升药物的可及性仍是患者治疗道路上关键的一环。”美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍表示，根据SMA患者生活质量调研结果，经济负担依旧是影响患者接受治疗的主要原因。
治疗药物供应覆盖全国
“患者用药是最紧迫的问题。”浙江大学医学院附属儿童医院毛姗姗主任医师介绍，在我国医保政策的保障下，目前所有的SMA患者都有希望接受疾病修正药物的治疗。同时，树立对疾病的科学认知也不可或缺。对于儿童患者，通过新生儿筛查可以真正实现早诊早治，在症状出现前得以确诊并启动治疗的患儿结合多学科管理，有望实现与未患病儿童相似的运动发育里程碑；而对于成人患者，尽早治疗有助于改善或者保留更多的运动功能。
2019年5月31日SMA患者援助项目应运而生。渤健亚太区总裁温浩基表示，SMA诊疗在政府部门、慈善机构、患者组织等多方努力下发生了翻天覆地的变化，“渤健有幸参与其中，不仅为SMA患者提供创新的援助药物，更在服务下沉和覆盖广度上扎实推进，打造了一套及时稳定的供应体系以惠及更多的SMA患者。”
据介绍，截至今年5月，诺西那生钠注射液覆盖全国31个省、市、自治区，包括西藏自治区在内的全国各省(自治区、直辖市)的患者无需出省便可在当地完成治疗。
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