使用“扫一扫”即可将网页分享至朋友圈。
三款新药拟纳入突破性治疗品种，来自诺华(NVS.US)、云顶新耀-B(01952) 和科济生物
本文来自 微信公众号“医药观澜”。
中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站最新信息显示，三款新药拟纳入突破性治疗品种，分别是诺华(NVS.US)在研反义寡核苷酸(ASO)疗法TQJ230，云顶新耀(01952)引进的IgA肾病在研药物Nefecon，以及科济生物BCMA靶向CAR-T细胞注射液CT053。
1、TQJ230注射液
公司：诺华
适应症：通过降低脂蛋白(a)水平减少心血管疾病的风险
TQJ230是一种使用Ionis公司的专有技术开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法。它通过与表达Lp(a)的mRNA相结合，降低mRNA的水平，从而减少Lp(a)蛋白的表达水平。Lp(a)是血液中的一种脂蛋白。过高水平的Lp(a)会在血管中沉积，逐渐造成血管狭窄，并且限制对心脏、大脑、肾脏和下肢的血液供应。Lp(a)水平升高是一个独立的遗传性心血管疾病(CVD)风险因子，而TQJ230通过降低Lp(a)蛋白的表达，有望降低患者CVD风险。
此次TQJ230在中国拟纳入突破性治疗品种，拟开发适应症为通过降低脂蛋白(a)水平减少心血管疾病的风险。根据该产品此前已进行的2b期临床试验数据，TQJ230能够剂量依赖性降低Lp(a)的水平，98%的患者在接受TQJ230治疗后能够达到Lp(a)<50 mg/dL的正常标准。其两项3期临床试验分别将于2021和2024年获得结果。
截图来源：CDE官网
值得注意的是，TQJ230是诺华公司于2019年2月耗资1.5亿美元从Akcea Therapeutics公司获得的一款ASO疗法，也是诺华心血管研发管线中的重要产品之一。根据诺华早前发布的新闻稿，这款靶向RNA的创新疗法对于Lp(a)水平高的人群来说可能是革命性疗法。如果3期临床试验获得成功，预计TQJ230将成为行业领先的治疗选择。
2、Nefecon缓释胶囊
公司：Calliditas Therapeutics/云顶新耀
适应症：原发性IgA肾病(IgAN)
Nefecon是Calliditas Therapeutics公司开发的一款布地奈德的口服靶向释放制剂，布地奈德是主要用于治疗哮喘和肠道疾病的抗炎药。2019年6月，云顶新耀与Calliditas公司签订了独家授权许可协议，获得了在中国(包括香港、澳门、台湾地区)和新加坡开发和商业化Nefecon的专属权利。此次该产品在中国拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为原发性IgA肾病(IgAN)。
根据公开资料，Nefecon的作用机制是将药物递送至患者疾病起源的小肠下部Peyer斑块区域。Nefecon源自TARGIT技术，该技术可使药物通过胃和肠道而不会被吸收，仅当其到达小肠下部时才被释放。此外，它的生物利用度非常低，即大约90%的活性物质在到达体循环之前在肝脏中被灭活。这意味着高浓度的药物在需要治疗的地方被局部使用，且只会产生非常有限的全身暴露和副作用。
截图来源：CDE官网
根据Calliditas公司在今年11月发布的数据，Nefecon在关键性全球3期临床试验NefIgArd A部分取得良好结果，达到试验主要目标：在治疗9个月后，患者的尿蛋白肌酐比率(或蛋白尿)在统计学上显著降低;在治疗12个月后，有了显著的持续性改善。该试验还达到了关键的次要终点——治疗9个月后，与安慰剂相比，患者肾小球滤过率估计值存在统计学上的显著差异。疗效数据也表明，在与进展为终末期肾病相关的关键因素上具有显著且有益的效果。此外，结果显示Nefecon的耐受性普遍良好。
基于这些临床试验数据，Calliditas公司计划在2021年上半年分别向美国FDA、欧洲EMA提交Nefecon的审批申请。在中国，云顶新耀也正在同步开展全球3期临床试验，以支持Nefecon在中国获批。
3、CT053全人抗BCMA自体CAR-T细胞注射液
公司：科济生物
适应症：复发难治多发性骨髓瘤(R/R MM)
CT053是由科济生物自主研发的创新疗法，采用全人抗体靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体(CAR)修饰的T细胞。此次CT053在中国拟纳入突破性治疗品种，主要目标适应症为R/R MM。根据公开资料，CT053此前已在治疗复发/难治多发性骨髓瘤患者的临床试验中达到87.5%的总缓解率(ORR)和79.2%的完全缓解率(CR/sCR)。
近日，科济生物还将在第62届美国血液学会年会(ASH)上展示CT053治疗多发性骨髓瘤最新研究结果，包括中国1期注册临床试验，中国探索性临床试验的24个月随访结果，以及北美1b期注册临床试验。这3项研究结果表明，CT053在中国和北美R/R MM患者中有一致的良好的耐受性，在经过多线治疗的患者观察到显著且持久的临床疗效，细胞在体内扩增良好，且未检测到抗药抗体(ADA)。
截图来源：CDE官网
根据科济生物早前发布的新闻稿，基于系列临床研究结果，CT053细胞有望成为治疗复发/难治MM有突破意义的产品。值得一提的是，此前CT053已经在中国、美国和加拿大获得临床试验批准，并获得FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)资格和孤儿药资格，以及欧洲药监局(EMA)授予的优先药物资格(PRIME)和孤儿药资格。
祝贺这3款新药在中国拟纳入突破性治疗品种，希望它们在后续临床开发中取得更多突破性进展，早日为患者带来临床获益。
“广东财经网”的新闻页面文章、图片、音频、视频等稿件均为自媒体人、第三方机构发布或转载。如稿件涉及版权等问题，请与
我们联系删除或处理，客服邮箱1098101642@qq.com，稿件内容仅为传递更多信息之目的，不代表本网观点，亦不代表本网站赞同
其观点或证实其内容的真实性。
- 声音提醒
- 60秒后自动更新
【民政部回应何时恢复婚姻登记】民政部社会事务司二级巡视员杨宗涛表示，婚姻登记场所是人群聚集场所，部分地区暂停婚姻登记工作是对人民群众安全负责。未停止登记的地方推广用电话、网络、qq群预约登记，控制登记人数，分批分段登记，减少人员聚集和在登记机关停留时间。已停止婚姻登记地方将根据当地疫情控制情况逐渐恢复。
15:54欧洲央行副行长金多斯：欧洲央行还没有达到逆转利率。宽松政策的副作用更明显了。
15:54财经网站Forexlive分析师Justin Low评瑞士1月CPI月率：尽管通胀年率保持稳定，但核心通胀率有所下降，这一点令人更加担忧。这只是进一步巩固了瑞士央行维持现有货币政策不变，并可能在未来寻求更多宽松措施的观点。
15:54【武汉两大批发市场商户开业率超过80%】商务部市场建设司司长朱小良10日称，目前武汉生活必需品供应基本正常，除冷鲜肉、鲜叶菜等少数品种存在结构性短缺外，大部分重要生活物资供应充足，未发生明显抢购或脱销断档情况。当地白沙洲和四季美两大批发市场正常营业，商户开业率超过80%，日交易量上升至3000吨以上。（国是直通车）
15:53【日本2019年经常项目顺差增长4.4%】日本财务省10日发布的国际收支初步统计报告显示，主要受外国人入境游消费扩大影响，2019年日本经常项目顺差增长4.4%。报告显示，2019年日本经常项目顺差为20.06万亿日元（1美元约合109.8日元）。其中，商品贸易方面，由于液化天然气价格下跌等因素，进口下降5.6%至75.56万亿日元；由于汽车部件及钢铁等产品出口减少，出口下降6.3%至76.12万亿日元。货物贸易顺差减少53.8%，为5536亿日元。（新华社）
15:53欧元兑美元EUR/USD短线波动不大，现报1.0952。
15:53瑞士1月CPI年率：0.2%，前值：0.2%，预期：0.1%；瑞士1月CPI月率：-0.2%，前值：0%，预期：-0.2%。
15:52英镑兑美元GBP/USD短线走低13点，现报1.2890。
15:52【宁德时代“供电”国产特斯拉 有望拉低售价20%】全国乘联会秘书长崔东树分析认为，“随着特斯拉国产化率提升和产能爬坡，未来特斯拉国产车型的价格下探空间还是很大的。”他预计今年下半年，国产Model 3车型的售价就有望降至25万元，降幅接近20%。（新京报）
15:51【内蒙古：对不裁员或少裁员企业返还上年度50%失业保险费】据内蒙古新型冠状病毒肺炎疫情防控工作指挥部消息，疫情期间，内蒙古对不裁员或少裁员的企业返还上年度实际缴纳失业保险费的50%，对面临暂时性经营困难的中小企业，返还标准提高到上年度6个月企业及其职工缴纳社会保险费的50%。
15:51【商务部：2019年服务进出口总额54152.9亿元 同比增长2.8%】商务部新闻发言人表示，2019年，在服务贸易创新发展试点等政策的激励下，我国服务贸易总体保持平稳向上态势，逆差明显下降，结构显著优化，高质量发展成效初步显现。全年服务进出口总额54152.9亿元（人民币，下同），同比增长2.8%。其中，出口总额19564.0亿元，同比增长8.9%；进口总额34588.9亿元，同比减少0.4%。（第一财经）
15:51【振华股份：疫情导致下游客户开工推迟 产品库存上升】振华化学公告，公司目前生产经营稳定，所有产能均正常开工，原材料采购能基本满足生产需要，由于疫情导致下游客户开工推迟，公司出货量减少，产品库存有所上升。公司将根据客户需求、疫情及市场变化，适度调整生产经营策略，尽可能保持生产经营的稳定。
15:50环旭电子2月10日晚间公告，公司2020年1月合并营业收入为23.27亿元，较去年同期的合并营业收入减少27.83%，较2019年12月合并营业收入环比减少37.23%。
15:49精测电子：与京东方集团签订了多份销售合同，合同累计金额达到6.96亿元。
17:12华夏银行：银保监会同意本公司在全国银行间债券市场发行不超过100亿元人民币的金融债券，募集资金全部用于绿色信贷。
17:03
